华盛顿乔治敦大学医学中心(发现)今天宣布推出二期临床试验研究抗癌药物的安全nilotinib及其对临床结果的影响并在帕金森病患者生物标志物。
GUMC招募志愿者的研究与临床合作伙伴,MedStar乔治敦大学医院。
临床试验是一个二期、随机、双盲、安慰剂对照研究旨在评估nilotinib的低剂量的安全性和耐受性,功效疾病生物标志物,中期发展阶段帕金森氏症患者的临床结果。费尔南多异教徒,医学博士、医疗GUMC平移神经病治疗项目主任和运动障碍诊所主任MedStar乔治敦大学医院将作为本研究首席研究员。
作为一随机提升剂量试验的一部分,三分之一的参与者将获得150毫克的nilotinib,另外三分之一将获得300毫克的nilotinib和最后的第三个接受安慰剂(不活跃的药物)。临床结果将在6到12个月的评估和比较评估的试验。一年开放扩展试验,所有参与者都将随机150毫克或300毫克nilotinib,也计划完成的安慰剂对照试验来评估nilotinib的长期影响。
临床试验遵循一个概念验证研究乔治敦(7月11日,2016年出版帕金森病杂志》上)提供了分子证据表明nilotinib显著增加大脑多巴胺(神经元的化学结果失去了毁灭)和降低毒性蛋白与疾病进展在帕金森病或与路易体痴呆。十二个参与者参加最初的研究;一个病人由于不良事件退出。研究人员说这种药物似乎安全和耐受性良好其余11参与者完成了研究。
“概念验证研究早期在2015年和2016年出版提供了令人鼓舞的结果,但我们不知道确切的nilotinib对帕金森病的影响这样的大试验新的完成之前,“异教徒的说。
“我很高兴提供这项研究我的病人,这表明合作的重要性与学术研究帕金森治疗。只有通过临床试验我们能够推动该领域,这样我们可以提供更好的治疗病人在未来,”他补充道。
Nilotinib由美国食品和药物管理局批准在更高剂量治疗慢性粒细胞白血病(CML)。2016年,美国食品和药物管理局审查乔治敦的试验性新药申请(印第安纳州)nilotinib研究帕金森病和通知GUMC调查员,审判可能继续。
帕金森病的研究和最近宣布阿尔茨海默氏症的临床试验与nilotinib GUMC平移神经病治疗基础上研究项目由Charbel穆萨,MB,博士学位。他和他的同事们正在研究酪氨酸激酶抑制剂,如nilotinib,治疗神经退行性疾病。酪氨酸激酶似乎发挥了作用在神经退化,蛋白质间隙和炎症。(穆萨是一个发明家在乔治敦大学旗下的美国专利和其他悬而未决的美国和外国专利申请使用nilotinib和其他酪氨酸激酶抑制剂治疗神经退行性疾病)。
帕金森病的研究是由捐赠者的慷慨支持。诺华,nilotinib制造商提供nilotinib和匹配的安慰剂免费的为所有参与者在乔治敦大学学习。
可以找到更多的信息ClinicalTrials.gov。病人和家庭可以注册在这里得到更多的信息关于帕金森病的研究和其他乔治敦神经退行性临床试验。